L’Istituto Giannina Gaslini di Genova è oggi uno dei principali poli italiani dedicati alla ricerca e alla produzione di farmaci cellulari per terapie avanzate. All’interno della sua infrastruttura scientifica opera, dal 2020, la Cell Factory, una struttura conforme agli standard internazionali di Good Manufacturing Practices (GMP) che produce preparati cellulari destinati a pazienti affetti da malattie rare o da patologie complesse prive di alternative farmacologiche.
Riconosciuta e accreditata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), la Cell Factory del Gaslini rappresenta un punto di riferimento nazionale per la medicina rigenerativa e per le terapie post-trapianto, integrando ricerca, validazione e applicazione clinica in un contesto di alta specializzazione.
Una struttura ad alta complessità scientifica
La Cell Factory del Gaslini è un laboratorio GMP concepito per la produzione di farmaci cellulari a partire da cellule umane manipolate in ambiente sterile.
Collocata nel Padiglione 15, Piano 3 dell’Istituto, la Cell Factory si distingue per l’elevato grado di automazione e per l’adozione di protocolli che assicurano la tracciabilità completa del materiale biologico. L’accreditamento ufficiale dell’AIFA, ottenuto nel 2023, conferma la conformità agli standard internazionali per la produzione farmaceutica cellulare e segna un traguardo importante nel percorso di consolidamento della ricerca biotecnologica dell’ospedale genovese.
Farmaci cellulari e applicazioni cliniche
All’interno della Cell Factory vengono prodotti linfociti T virus-specifici, linfociti T gamma-delta espansi e cellule natural killer (NK), tutti componenti fondamentali del sistema immunitario, impiegati per il trattamento di malattie rare, tumori e patologie complesse.
I linfociti T virus-specifici vengono “addestrati” a riconoscere virus determinati, come quelli che colpiscono pazienti sottoposti a trapianto di midollo o con immunodeficienze congenite. Queste cellule si usano in casi in cui le terapie antivirali convenzionali non producono risultati.
I linfociti T gamma-delta e le cellule NK, invece, svolgono un ruolo centrale nella ricostruzione delle difese immunitarie e nella prevenzione delle ricadute post-trapianto. Queste strategie terapeutiche, sviluppate nell’ambito della medicina rigenerativa, si basano su un uso mirato del sistema immunitario per ripristinare funzioni biologiche compromesse e rafforzare la risposta difensiva dell’organismo.
Grazie all’autorizzazione AIFA, la Cell Factory del Gaslini può impiegare questi prodotti sia nell’ambito di studi clinici, sia in modalità di uso non ripetitivo, riservata ai casi in cui un paziente non rientri in un protocollo di ricerca ma richieda una terapia urgente e personalizzata.
Innovazione, riconoscimenti e prospettive
La Cell Factory del Gaslini è la prima e unica struttura ligure di questo tipo e una delle 17 presenti in Italia. La sua attività produttiva è accompagnata da un intenso lavoro di ricerca e sviluppo, svolto all’interno del Laboratorio di Terapie Cellulari, coordinato dal dottor Roberto Gramignoli, rientrato in Italia dopo una lunga esperienza presso il Karolinska Institute di Stoccolma. Il laboratorio partecipa a studi internazionali e collabora con centri di riferimento nel campo della medicina rigenerativa, con l’obiettivo di ampliare le possibilità terapeutiche per pazienti pediatrici e adulti.
Il direttore scientifico Angelo Ravelli ha definito la Cell Factory “uno dei fiori all’occhiello dell’Istituto”, sottolineando come la sua missione resti profondamente radicata nella cura dei bambini ricoverati presso l’ospedale, pur estendendosi anche alla popolazione adulta.
La struttura partecipa inoltre al Programma Trapianto delle Cellule Staminali del Gaslini, in conformità con gli standard internazionali JACIE e con i requisiti del Centro Nazionale Trapianti (CNT), a testimonianza di un’integrazione totale tra produzione, clinica e qualità regolatoria.
Nel contesto del piano strategico 2021-2025, la Cell Factory è destinata a espandere la propria capacità produttiva e a rafforzare la cooperazione con istituti di ricerca europei: il coinvolgimento del Gaslini nei programmi internazionali di trapianto e medicina rigenerativa rafforza la posizione dell’Italia nel campo delle terapie avanzate a base cellulare (ATMP).
Il prossimo passo, dunque, consisterà nell’ampliamento delle linee di produzione e nella validazione di nuovi protocolli terapeutici dedicati ai difetti congeniti del metabolismo, alle immunodeficienze croniche e ai trapianti di organi solidi.
